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| 急性髓系白血病（AML）是一种异质性较强的恶性血液疾病，CCAAT 增强子结合蛋白 α（CEBPA）基因突变是 AML
重要的预后因素，其突变类型对治疗策略和预后具有显著影响。碱性亮氨酸拉链结构域框内突变是CEBPA突变AML患者预后的
主要独立决定因素，这些患者通常具有更高的完全缓解率和更长的总体生存期。CEBPA 基因编码的蛋白质在髓系细胞分化中起
关键作用，其突变可能导致白血病的发生和发展。CEBPA 基因突变患者常伴有其他基因的共突变，这些共突变对预后也有显著
影响。标准治疗包括诱导化疗和巩固治疗，或造血干细胞移植。针对特定基因突变的靶向治疗，如Fms样酪氨酸激酶3和异柠檬
酸脱氢酶 1/2 抑制剂，为 AML 患者提供了新的治疗选择。异基因造血干细胞移植对于 CEBPA 双突变患者尤其有益，尤其是在伴
有其他不良预后因素时。未来的治疗研究方向可能包括基于基因编辑的技术、针对特定突变的新型治疗策略，以及通过大规模临
床试验进一步优化治疗方案。本文就CEBPA基因在AML中的突变类型、蛋白质功能影响、治疗策略及其预后意义作一综述，以期
为AML患者的个体化治疗提供依据。 |
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| 基金项目:浙江省输血协会绿蔻科研基金（ZJB-LK-2024-
003）；浙江省血液安全重点实验室开放课题（2023KF003） |
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