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| 常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白9（clusteredregularlyinterspacedshortpalindromicrepeats，CRISPR）/（CRISPR-associatedproteins9，Cas9）改造的第3代人工核酸内切酶，因其简单、高效等优点，已成为一种热门的基因编辑工具。近年来一些研究成功应用CRISPR/Cas9系统在体内外进行相关疾病基因的靶向修饰，为基因编辑技术在临床的应用奠定了基础，但其脱靶效应、导入方式、编辑效率等仍需改进。本文将对CRISPR/Cas9在基因治疗中的应用进展作一综述。 |
| 关键词: CRISPR/Cas9 基因治疗 应用研究 |
| DOI：10.12056/j.issn.1006-2785.2017.39.17.2017-70 |
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| 基金项目:国家自然科学基金面上项目（81170531）；浙江省自然科学基金一般项目（LY17H080004） |
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